大胆人体艺术 衔接四年“陪跑”，百万CAR-T为何刷不上医保？
文 | vb 动脉网大胆人体艺术
当下，偶合医保收尾出炉期，行业里充斥的也大多是"获批"喜信。比如刚刚单挑"药王"告成的卡度尼利单抗和我国首个获批上市的第三代 BCR-ABL 扼制剂奥雷巴替尼等多款重磅药，均被纳入这次医保支付范围。据官方数据统计，本年共有 91 款新药纳入医保，平均降价幅度为 63%。
但这仅仅其中一面，相较于前两年目次外药品民众评审通过率别离在 70% 和 60% 傍边，本年"国谈"民众审评通过率惟有 41.3%，这意味着大宗药物被拦在了医保门外。而在这之中，当属 CAR-T 领域最"惨"，提交请求的四款产物阿基仑赛、瑞基奥仑赛、纳基奥仑赛、泽沃基奥仑赛均未能参预医保，致使在面貌审查阶段就已一皆出局，连谈判桌都没坐上。
这还不是最疾苦的，据悉，本年已是 CAR-T 疗法衔接第四次冲刺医保失败。以复星凯特的阿基仑赛打针液为例，行为我国首个获批上市的 CAR-T 疗法，从 2021 年首次呈报动手，已衔接四年留步于民众评审。而这种情况改日可能还将接续，据多位专科东说念主士推测，CAR-T 疗法进医保至少还需要 3-5 年，致使是更长的时辰。
于是，两个重要性疑问动手在行业里愈发响亮：一是 CAR-T 为何要挤破头参预医保？二是其为何一直被挡在门外，致使连周旋的阅历都莫得？谜底通常就藏在细小之处。
冷板凳，一坐即是四年
事实上，在四款 CAR-T 产物本年提交医保请求的那一刻，行业里就仍是预判了其失败的收尾。这是因为在"五十万不谈，三十万不进"的国谈隐形门槛之下，动辄百万级的 CAR-T 确切是与"圭臬"相距甚远。
图 1. 国内已获批 6 款 CAR-T 产物情况及售价
据动脉网不雅察，目前我国已获批的 6 款 CAR-T 疗法中，最便宜的是合源生物旗下的纳基奥仑赛打针液 99.9 万元 / 针，最贵的是药明巨诺的瑞基奥仑赛打针液 129 万元 / 针，传闻生物的西达基奥仑赛打针液本年 8 月获批，固然目前还尚未公布价钱，但笔据其在好意思国的订价 46.5 万好意思元 / 针，预估其国内订价不会低于 120 万元 / 针，这远远跳跃了医保的支付阈值。
图 2.2023 年寰宇基本医保基金进出情况（单元：亿元，图源中国医疗保障）
再加上头前医保基金压力较大，诸如斯类的"天价药"天然大胆人体艺术要扬弃在外。笔据国度医保局发布的《2023 年医疗保障业绩发展统计快报》清楚，2023 年我国医保基金总体收入和支拨别离加多了 7.9% 和 14.4%，支拨增速无边于收入增速。这意味着，医保基金改日将靠近巨大挑战，面前只然而"好钢用在刀刃上"，像 CAR-T 疗法这类高价药不得不先让开。
不外，"钱"并不是唯独原因，CAR-T 难进医保还体当今其临床的局限性上。据悉，目前国内获批的 CAR-T 疗法主如果针对复发或难治性血液肿瘤患者，而笔据公开数据，血液肿瘤占寰球恶性肿瘤发病群体的比例仅为 10%，何况在这 10% 中也并非都适用 CAR-T，是以其阛阓需求极为有限。
这在本色临床场景中也得到了考据。以阿基仑赛为例，行为国内首个获批上市的 CAR-T，在全面引东说念主商保的前提下，上市 4 年也只秘籍了 700 多位患者；而晚 3 个月上市的瑞基奥仑赛则更低，闭幕 2023 年总销售额 3.51 亿元，按其 129 万元每针揣测，用过的患者不到 300 东说念主。这显着与医保"保基本"的特质不相契合。
那么，为什么 CAR-T 这样贵，阛阓秘籍率又为何这样低呢？这都得从它的"个性化"上来说。
据悉，目前已获批上市的 CAR-T 均为自体 CAR-T，自体 CAR-T 需要网罗每一位患者体内的 T 细胞，因此每个患者都需要一条单独的分娩线，制备完成后的产物也仅限于患者自身使用。而当网罗的患者 T 细胞运达产物制备基地后大胆人体艺术，需要经过 600 多说念工艺、20 多位专科的制备工程师才能完成分娩，何况还要通过严格的质控及质检才智。而在这个繁琐的制备历程中，还触及到较贵的入口载体等材料，因此其成本相配腾贵。笔据国外商讨清楚，每剂次 CAR-T 的分娩材料成本约在 4.3 万好意思元（约合东说念主民币 31 万元）。
对此，某资深东说念主士谈说念，"由于 CAR-T 细胞药物的很是性，目前的临床制备本事无法脱离‘个体化’，而产物本人的分娩成本也无法通过诊治更多患者摊薄，再加之国内环境尚不及以救助分段分娩，制备成本天然也就居高不下。是以从现阶段来说，企业还很难承受像其他药物一样那么大幅度的降价，这也就使其在医保谈判中失去了先机。"
四种"解法"：商保、国产、出海和通用型 CAR-T
固然从面前来看，CAR-T 进医保有一定难度，但医保行为国内药品的最大支付端，一直是 CAR-T 疗法但愿依靠的大树。
图 3.2021-2023 年国内 CAR-T 合座销售情况及增速（数据开端：药智数据）
这得从两方面来看，一方面是营收压力需要通过医保来缓解。以药明巨诺为例，其目前惟有瑞基奥仑赛打针液这一款上市产物，2021 年至 2024 年上半年收入别离为 3079.70 万元、1.46 亿元、1.74 亿元和 8681.50 万元，营收增速显着放缓。另一方面则是因为入医保不仅能惩处支付问题，同期还可以惩处住院、阛阓教诲以及产物实践问题，而这都可觉得企业简易大宗成本，反过来也会促使 CAR-T 翻开一部分降价空间，可谓双赢。
只不外，当医保渠说念收紧，咫尺的这些现阶段都很难杀青。那么，还有无其他破局之说念呢？
通过整合分析，动脉网纪念了四条可行旅途，其中第一条即是探索多元化支付机制。据悉，在新一轮医保谈判收尾公布之前，国度医保局通过发文、发布会等方法向外界传递出一个紧迫信息，即医保将禁受门径股东生意保障公司发展，健全" 1+3+N "的多档次医疗保障体系。按照医保部门所说，这些助力商保门径包括用医保数据赋能生意保障公司，医保基金与生意保障同步结算等。这意味着从顶层策画的角度，仍是在股东生意健康险的落地了。
事实上，在医保无法为 CAR-T "买单"的大布景下，全力渗入商保早已成为行业共鸣。据不十足统计，阿基仑赛已被纳入 100 个省市的城市惠民保，备案的诊治中心已达 150 家；纳基奥仑赛已被纳入河北省惠民保，可实现 80% 的支付报销规模；瑞基奥仑赛则已被列入 75 个所在政府的补充医疗保障洽商；而这次唯独未向医保提交请求的伊基奥仑赛，也在同期选用参预了 2025 年"江苏医惠保 1 号"。
而在这个基础上，为进一步扩大阛阓秘籍率，CAR-T 还在探索按疗效付费、分段付费的支付逻辑。本年事首，复星凯瑞就打响了 CAR-T 疗法按疗效付费"第一枪"，按照洽商，合适条款的患者在使用阿基仑赛诊治后，若未能达到十足缓解（CR），正本 120 万一针的 CAR-T 诊治将赢得最高 60 万元东说念主民币的返还。收尾也立竿见影，在推出近 9 个月的时辰里，使用患者数目比昨年大幅度加多，接近 200 位患者入组该神气。
第二条路则是股东全链条国产化。本年 3 月，《天然》期刊一篇著作露馅，印度一家企业 ImmunoACT 讹诈原土化便宜的分娩上风，大大裁减了 CAR-T 原材料、训诲和东说念主工三方面成本，最终实现了 CAR-T 单次诊治用度仅 20-30 万元。
图 4. 印度 NexCAR19 疗效数据（数据开端：ImmunoACT 官网）
这无疑为国产 CAR-T 提供了想路。据业内东说念主士讲述，目前 CAR-T 产物在分娩要津已渐渐国产化，6 款获批 CAR-T 产物中，国产比例跳跃一半，而跟着这一趋势渐渐演变，后续 CAR-T 产物分娩成本将有望下调。不外，他也强调，CAR-T 产物不管是工艺照旧物料变化，都需要经过严格审批，因此国产化并弗成立马奏效，而是一个漫长的历程，何况要实现全产业链国产化，才能真耿介幅压缩分娩成本，从而为低订价让出空间。
情色综合网第三条路是出海。2023 年 12 月，阿斯利康以 12 亿好意思元买下亘喜生物，这是我国医药企业首次被 MNC 十足收购。亘喜生物来头并不小，其拳头产物 CD19/BCMA 双靶点 CAR-T 疗法 GC012F 将 CAR-T 本事蔓延至自免领域，并取得了不俗的临床疗效，但由于迟迟莫得生意化，因此在好意思股较为低迷，市值一度大跌 91%。而在这种情况下，被收购无疑是一个可以的选用，依托阿斯利康的外洋渠说念和资源，其产物或将很快推向阛阓，而亘喜生物也将借此实现"扭亏为盈"。
图 5.FDA 批准的 6 款 CAR-T 2023 年营收及增速（数据开端：智通财经）
相同是在 CAR-T 领域，传闻生物近期也被传收到 MNC 天价并购邀约，而其重磅产物西达基奥仑赛刚好即是告成的出海案例。2017 年年底，传闻生物与强生达成谐和，共同拓荒并销售西达基奥仑赛打针液，2022 年该产物在好意思上市，上市第一年销售 1.33 亿好意思元，2023 年销售额飙升至 5 亿好意思元，同比增长 276%。值得一提的是，西达基奥仑赛外洋销售权利两边对半中分，这意味着传闻生物将因此赢得丰厚收入。而在面前出海激越下，更多 CAR-T 企业或将涌入潮水之中，并借此翻开变现渠说念。
临了一条路则是在本事上进行迭代，即专注通用型 CAR-T 疗法。前文提到，目前寰球已上市的 CAR-T 产物均为自体 CAR-T，因为其极具"个性化"，是以分娩成本极高，何况其历久局限于血液瘤妥当症，阛阓可及性相配小。
通用型 CAR-T 则有可能改变这一场面，因为其最大的上风就在于能作念到"现货供应"，单次分娩可诊治 100 多名患者，这将极大削减分娩成本。据第三方数据统计，通用型 CAR-T 凭借规模化分娩上风，预测可将耗材总成本从 6 万好意思元降至 2000 好意思元，将 QC 用度从 3 万好意思元降至 1000 好意思元，从而将分娩成本从定制自体 CAR-T 疗法的近 10 万好意思元裁减至 4460 好意思元。
不外，通用型 CAR-T 目前也靠近着不同程度的研发挑战，比如移植物抗宿主病、宿主抗移植物响应以及疗效握久时辰等。即便如斯，关于正处于生意化窘境的 CAR-T 来说，这亦然一个极为可行的选用，面前不少企业仍是在为此发力。
事实上，以上提到的四种旅途都成心有弊，究竟要怎么选用才能使其利益最大化，照旧要笔据自身产物情况以及行业变化来空洞考量。但有极少可以笃定的是，在医保渠说念遇阻，以及成本极冷确当下，CAR-T 的生意化仍是接于面前。
同"路"但不同命
本年是医保谈判的第 7 年，在畴前 7 年间，医保累计新增 835 个药品，共为患者减负超 8800 亿元。而在这一程度之中，医保关于篡改药的支握力度握续增大，4 年时辰里医保基金对篡改药支拨增长毛糙 15 倍，且占总支拨的比例也在显赫提高。
事实上，面前广泛靠近生涯压力的篡改药对医保也有较强的依赖。对此，某资深东说念主士向动脉网暗示，"从某种程度来说，能弗成参预医保可能决定了一家原土篡改药企的生涯。这是因为谈进了，常常放量显着，生意化也能胜利开展，有了收入也能更好反哺到研发；而如果进不去，常常就意味着失去了进病院的契机，放量和生意化便无从谈起。"
但同期也要意志到，篡改药面前要参预医保并拦阻易。这是因为医保在畴前更多的是为仿制药职业，固然近几年跟着篡改药崛起，医保渐渐放大了准入闸口，纳入了不少篡改药，但其中枢仍然是"保基本"，再加上头前医保基金吃紧，关于篡改药的托举天然会愈发忙绿。
于是，像 CAR-T 疗法这类天价篡改药，固然其代表了某一领域的顶端本事，同期也在临床上解说了其疗效，但仍然幸免不了被挡在医保门外。不外，也有特例。据悉，在畴前 7 年医保程度中，先后有近 30 种"天价药"胜利挤进国度医保目次。
在这之中，让东说念主印象最为深远确当属诺西那生纳打针液，其在 2021 年参预医保，其时阛阓订价跳跃 70 万一针；而在归并年，用于诊治法布雷病的殊效药瑞普佳也胜利参预医保，该疾病每年需破耗近 150 万元。本年相同有典型案例，比如拉罗替尼，行为寰球首个不分肿瘤开端用于运行诊治的靶向药，其在好意思国的订价高达 32800 好意思元 / 月，一年药费跳跃 260 万元；另外还有瑞普替尼，行为新一代抗癌药，其月费也高达 26 万元。
图 6. 部分"天价药"参预医保之后降价情况（数据开端：公开贵寓）
事实上，其大致参预医保，很紧迫的极少即是其禁受了积极的降价政策。以拉罗替尼为例，其参预医保后的中标价钱为 31500 元（胶囊）和 5625 元至 11250 元（溶液） ，降幅比例跳跃 70%。是以，关于 CAR-T 疗法来说，想要捅破医保这层窗户纸，通过本事迭代和分娩方法升级来实现降价永恒是第一选用。
天然，这注定是一场握续的本事挑战。